Um novo conjunto de ferramentas biológicas foram desenvolvidas para auxiliar o combate contra as doenças cerebrais e abrem a porta a terapias genéticas direcionadas.
Estas ferramentas, denominadas vetores potenciadores, consistem num vírus adeno-associado (ou AAV), foram apresentadas numa série de oito estudos publicados na revista Cell, envolvendo investigadores de 29 universidades e instituições lideradas pelo Allen Institute dos Estados Unidos.
A capacidade destas novas ferramentas de se dirigirem especificamente a um tipo de célula possibilita terapias que podem corrigir defeitos genéticos em células específicas que contribuem para a doença sem afetar as células circundantes ou acrescentar efeitos secundários indesejáveis, afirmou o instituto.
As novas ferramentas revelaram-se “altamente eficazes na identificação de células cerebrais específicas e permitiram aos cientistas modificar a atividade das células e o comportamento dos animais de forma previsível”, segundo a mesma fonte.
Os vetores potenciadores AAV consistem num vírus adeno-associado (ou AAV) inofensivo que atua como um vaivém capaz de transportar ADN especialmente concebido para o interior da célula.
Têm também um segmento de ADN (o potenciador) que age como um “interruptor de ativação” para marcar ou desencadear uma mudança na função da célula.
O trabalho faz parte do Armamentarium for Precision Brain Cell Access, um projeto no âmbito da Brain Initiative dos Institutos Nacionais de Saúde dos Estados Unidos.
As doenças resultam frequentemente de falhas em tipos específicos de células e não em todo o organismo, pelo que a epilepsia é uma doença de neurónios específicos do sistema nervoso.
Visar as células certas, “da forma certa e no momento certo, é o futuro da medicina cerebral de precisão” e estas ferramentas aproximam-nos desse futuro, ao mesmo tempo que expandem o que se sabe atualmente sobre as células e os circuitos cerebrais”, afirmou John Ngai, diretor do BRAIN.
Os investigadores demonstraram os benefícios da seleção de células numa descoberta recente relacionada com a síndrome de Dravet.
Além disso, num estudo, conseguiram localizar e marcar uma célula rara que regula o sono, abrindo a porta a novos tratamentos específicos para as perturbações do sono.
Foram também concebidas ferramentas genómicas para vários tipos de células cerebrais, incluindo regiões cerebrais do córtex, do estriado e da espinal medula.
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